目的 分析轻链型淀粉样变性肾病患者使用达雷妥尤单抗联合地塞米松治疗的疗效及安全性,为临床提供参考。 方法 该研究为单中心回顾性观察研究,回顾性收集2021年12月至2022年8月在浙江大学医学院附属第一医院肾脏病中心接受达雷妥尤单抗联合地塞米松治疗的轻链型淀粉样变性肾病患者治疗前后的临床资料,分析其血液学、肾脏缓解情况以及预后和不良反应。治疗方案为第1天达雷妥尤单抗16 mg/kg静脉滴注+第1~2天地塞米松20 mg静脉推注,每2周1次。随访截止日期为2023年2月28日。 结果 该研究纳入18例患者,年龄为(58.4±7.7)岁,男女比例为11∶7,11例为初治,7例为经治。根据2012梅奥分期系统,轻链型淀粉样变性Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期分别为7例、5例、5例和1例。发病前中位病程为2.5(1.0,8.0)个月,随访时间为(8.7±2.8)个月。患者接受治疗次数为(10±3)次。治疗后1、3和6个月血液学总缓解比例分别为9/13、11/13和13/13,非常好的部分缓解及以上比例分别为8/13、10/13和12/13(另5例患者因基线血清游离κ、λ轻链差值<20 mg/L,未细化评估),中位缓解时间为16(13,40)d;3个月、6个月和随访末期肾脏缓解比例分别为10/18、13/18和13/18,中位缓解时间为66(26,182)d。随访过程中,血清游离κ、λ轻链差值中位数降低93%(72%,97%)。至末次随访,1例患者因脏器出血死亡,其他输液反应、白细胞减少、中性粒细胞减少及感染等经对症处理后均好转。 结论 达雷妥尤单抗联合地塞米松治疗轻链型淀粉样变性肾病可有效清除血液中致病游离轻链,肾脏反应较好,安全性良好。